人民網(wǎng)北京10月7日電 (記者孫紅麗)國家藥監(jiān)局網(wǎng)站今日發(fā)布《關(guān)于政協(xié)第十四屆全國委員會第一次會議第02469號(醫(yī)療衛(wèi)生類215號)提案答復(fù)的函》(以下簡稱《答復(fù)》)。
針對丁列明委員提出的《關(guān)于加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時代個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評的提案》,國家藥監(jiān)局表示,下一步將持續(xù)關(guān)注精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展,進(jìn)一步完善工作機(jī)制,不斷提升生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究,加快相關(guān)產(chǎn)品的審評審批工作,推動精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展,滿足人民群眾用藥需求。
近年來,國內(nèi)外以細(xì)胞和基因治療為代表的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速,新技術(shù)、新應(yīng)用、新成果快速涌現(xiàn),在惡性腫瘤、再生醫(yī)學(xué)等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力。
《答復(fù)》指出,為規(guī)范和推動我國細(xì)胞和基因治療等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報,自2019年開始,國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的監(jiān)管科學(xué)和評價體系研究。經(jīng)過廣泛調(diào)研和專家研討,發(fā)布了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒、基因治療等產(chǎn)品研發(fā)相關(guān)的藥學(xué)、非臨床和臨床試驗技術(shù)指南,并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》。
截至目前,國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)100余個細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開展臨床試驗,其中包括多種技術(shù)路線的個體化腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品。國家藥監(jiān)局將通過監(jiān)管科學(xué)研究,綜合考慮腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對技術(shù)審評標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管需求,結(jié)合自身工作實際和前沿技術(shù)進(jìn)展,預(yù)判產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢,把握好研究工作的提前量和冗余度,繼續(xù)加強(qiáng)并擴(kuò)大與國內(nèi)科研院所、研發(fā)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和行業(yè)協(xié)會等的合作交流,加快完善腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的技術(shù)評價體系,推動相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報。
另外,國家藥監(jiān)局提前布局組織研究,注重審評標(biāo)準(zhǔn)研究與產(chǎn)品特點相結(jié)合,針對個體化治療藥物,國家藥監(jiān)局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學(xué)、化藥藥學(xué)、藥理毒理等專業(yè)組成的審評團(tuán)隊。審評團(tuán)隊針對該類產(chǎn)品的質(zhì)量控制、安全風(fēng)險管理等重點難點問題進(jìn)行了深入討論,踐行以患者為核心、以臨床價值為導(dǎo)向的審評理念,從患者的臨床需求出發(fā),并在審評過程中主動與研發(fā)團(tuán)隊就相關(guān)技術(shù)問題充分溝通。